Ученые выращивают лекарство от редкой генетической болезни в кукурузе

Ученые вырастили лекарство от редкой генетической болезни (мукополисахаридоз) в кукурузе. Это перспективный и, главное, дешевый путь получения препарата, тем более, что на сегодняшний день лечение обходится каждому пациенту в несколько сотен тысяч долларов в год.
Молекулярное сельское хозяйство – это новейшее перспективное направление, которое позволит получить в ближайшие годы ряд биогенных лекарственных препаратов из генномодифицированных растений.

Исследователи из Австралии и Канады сообщают о получении трансгенной кукурузы, из которой можно выделять альфа-L-идуронидазу - энзим (фермент), который участвует в катаболизме мукополисахаридов. Недостаток фермента альфа-L-идуронидазы является разновидностью мукополисахаридоза (синдром Шейе). Генетическая болезнь сопровождается поражением хрящевой и костной ткани, соединительной ткани сердца, головного мозга и других органов.
Указанный метод еще на этапе разработки. Впереди клинические испытания, так что, до поступления препарата на рынок пройдет ещё много лет. Однако, открытие канадского Университета Саймона Фрейзера (Simon Fraser University) – это прорыв в науке, позволяющий «выращивать» необходимые молекулы, которые будут усваиваться в организме человека, не вызывая побочных эффектов. Это стало возможным благодаря обнаружению способности управлять сахарами, которые встраиваются в белки злаковой культуры. Технология генной модификации позволит получать лекарства высокого качества по низкой стоимости.

Мукополисахаридоз – это группа генетических заболеваний, которые вызывают нарушения биохимических процессов внутри клеток, в частности, недостаток лизосомальных ферментов в синтезе гликозаминогликанов, что приводит к накоплению неестественных метаболитов и развитию патологии соединительной ткани (болезни накопления). Восполнение недостающего фермента, который участвует в катаболизме (расщеплении) гликозаминогликанов, позволит предотвратить накопление метаболитов и развитие болезни. Благодаря энзимотерапии, эти изменения могут стать обратимыми, что поможет вернуть пациентам здоровье и высокое качество жизни.
Получение сложного белкового препарата путем выращивания генномодифицированных культур позволит значительно сократить расходы на лечение больных, которые на данных момент получают препарат, синтезированный другим путем.

Несмотря на то, что только несколько крупных фармацевтических компаний имеют свои собственные сельскохозяйственные лаборатории, в скором будущем будут выпущены в продажу новейшие лекарства созданные из генномодифицированных культур. В первую очередь, это препараты, полученный в Израиле на основе клеток моркови и предназначенные для лечения ряда генетических заболеваний. В настоящее время эти препараты уже получили разрешение на продажу в США.
Добавить комментарий