Новое лекарство от болезни Хантингтона тестируется в Ванкувере

Доктор наук Blair Leavitt, профессор медицинской генетики из Университета Британской Колумбии, который возглавляет начавшиеся в этом году международные клинические испытания в Ванкувере, сообщает о том, что работа над новым революционным препаратом для лечения хореи Хантингтона, который фактически «выключает» ген, ответственный за это заболевание, идет полным ходом.

Доктор Blair Leavitt утверждает, что новый препарат непосредственно воздействует на саму причину болезни. «Мы начинаем самое первое в мире клиническое испытание на людях лекарства, которое фактически «заглушает» ген, ответственный за болезнь Хантингтона, – рассказал Leavitt изданию «Metro». – Это первый раз, когда мы действительно можем сказать, что серьезно вмешиваемся в процесс болезни».

Будущие клинические испытания были бы невозможны без новых сверхчувствительных тестов, которые позволяют ученым замерять мутантный белок в спинномозговой жидкости больных хореей Хантингтона. Вместе с другими учеными из разных стран мира Leavitt разработал новый тест, что подчеркивается в исследовании, результаты которого были опубликованы на этой неделе в «Journal of Clinical Investigation».

Исследователи обнаружили, что  уровень мутантного протеина выше у пациентов с более выраженными клиническими проявлениями болезни. Концентрация мутантного белка также позволяет прогнозировать тяжесть двигательных и когнитивных проблем у пациентов, утверждается в публикации.

Новое лекарство, которое разработано базирующейся в Калифорнии «Isis Pharmaceuticals», будет поступать непосредственно в спинномозговую жидкость пациентов для того, чтобы «выключить» мутантный ген в мозге, объясняет Leavitt.

Для профессора, который начинал свою карьеру с лечения трех поколений пациентов с болезнью Хантингтона, новые испытания – рывок в его исследованиях. Однако он отмечает, что продолжение изучения болезни требует привлечения дополнительных фондов.

«Это страшное заболевание, поражающее целые семьи, – говорит Leavitt.  – Я уверен, мы сможем победить его, но работы в этом направлении еще непочатый край, а каждый день промедления стоит нам жизней наших пациентов».